Mitä anti-amyloidihoito on ja kenelle se soveltuu?
Alzheimerin taudin lääkehoidossa on tapahtunut viime vuosina merkittävä muutos. Aikaisemmat lääkkeet ovat keskittyneet pääasiassa lievittämään sairauden oireita, kun taas uuden sukupolven anti-amyloidihoidot pyrkivät vaikuttamaan yhteen Alzheimerin taudin keskeisistä biologisista muutoksista: aivoihin kertyvään beeta-amyloidiin.
Anti-amyloidihoito ei paranna Alzheimerin tautia eikä palauta jo menetettyä muistia tai toimintakykyä. Sen tavoitteena on hidastaa sairauden etenemistä silloin, kun tauti on vielä varhaisessa vaiheessa.
Tällä hetkellä Euroopan unionissa hyväksyttyihin anti-amyloidihoitoihin kuuluvat muun muassa lekanemabi ja donanemabi. Molemmat ovat vasta-ainehoitoja, joiden tarkoituksena on vähentää aivojen amyloidikuormaa. Niiden vaikutuksesta Alzheimerin tauti ei pysähdy kokonaan, mutta kliinisissä tutkimuksissa hoitoa saaneiden potilaiden muistin, ajattelun ja toimintakyvyn heikkeneminen on ollut hitaampaa kuin lumelääkettä saaneilla potilailla.
Mitä anti-amyloidihoidolla tavoitellaan?
Alzheimerin taudissa aivoihin alkaa jo sairauden varhaisessa vaiheessa kertyä beeta-amyloidia. Ajan myötä amyloidista muodostuu kertymiä eli plakkeja, jotka liittyvät Alzheimerin taudille ominaiseen tapahtumaketjuun ja hermosolujen vaurioitumiseen.
Anti-amyloidihoidot ovat monoklonaalisia vasta-aineita, jotka tunnistavat amyloidin tiettyjä muotoja ja auttavat elimistöä poistamaan niitä aivoista.
Ajatus hoidon taustalla on, että vähentämällä amyloidikuormaa riittävän varhaisessa vaiheessa voidaan hidastaa sairauden etenemistä ja siten auttaa säilyttämään muistia, ajattelukykyä ja itsenäistä arkea pidempään.
Tämä erottaa anti-amyloidihoidon perinteisistä Alzheimer-lääkkeistä. Kyse ei ole ensisijaisesti oireiden hetkellisestä lievittämisestä, vaan pyrkimyksestä vaikuttaa itse sairausprosessiin.
Kuinka suuri vaikutus hoidolla voidaan saavuttaa?
Lekanemabin Clarity AD -tutkimuksessa oli mukana 1 795 varhaisvaiheen Alzheimerin tautia sairastavaa potilasta. 18 kuukauden seurannassa lekanemabia saaneiden potilaiden kliininen heikkeneminen oli CDR-SB-mittarilla noin 27 prosenttia hitaampaa kuin lumelääkettä saaneilla.¹
Donanemabin TRAILBLAZER-ALZ 2 -tutkimuksessa puolestaan havaittiin, että matalan tai keskisuuren tau-kuormituksen potilailla sairauden kliininen eteneminen oli iADRS-mittarilla noin 35 prosenttia hitaampaa kuin lumeryhmässä.²
Näitä prosenttilukuja on kuitenkin tärkeää tulkita oikein. Ne eivät tarkoita, että potilaan muisti parantuisi 27 tai 35 prosenttia. Myös hoitoa saaneilla sairaus eteni tutkimusten aikana, mutta keskimäärin hitaammin.
Yksittäisen potilaan kohdalla hoidon hyötyä ei myöskään voida ennustaa tarkasti. Alzheimerin tauti etenee eri ihmisillä eri tavalla, minkä vuoksi hoitopäätös tehdään aina kokonaisarvion perusteella.
Kenelle anti-amyloidihoito soveltuu?
Anti-amyloidihoito on tarkoitettu nimenomaan Alzheimerin taudin varhaiseen oireiseen vaiheeseen.
Käytännössä kyse voi olla Alzheimerin taudista johtuvasta lievästä kognitiivisesta heikentymästä eli MCI-vaiheesta tai lievästä Alzheimerin dementiasta. Tällöin muistissa tai muissa tiedonkäsittelyn toiminnoissa on jo havaittavia muutoksia, mutta päivittäinen toimintakyky on vielä suhteellisen hyvin säilynyt.
EU:ssa sekä lekanemabin että donanemabin käyttöaihe koskee aikuispotilaita, joilla on Alzheimerin tautiin liittyvä lievä kognitiivinen heikentymä tai lievä dementia, varmistettu amyloidipatologia sekä korkeintaan yksi ApoE ε4 -alleeli.
Pelkkä muistioire tai edes lievän kognitiivisen heikentymän diagnoosi ei vielä tarkoita, että potilas soveltuisi hoitoon. Muistioireiden taustalla voi olla monia eri syitä, minkä vuoksi on ensin varmistettava, että kyse on nimenomaan Alzheimerin taudista.
Myös sairauden vaiheella on suuri merkitys. Anti-amyloidihoitoja ei ole tarkoitettu keskivaikeaan tai vaikeaan Alzheimerin tautiin. Kun sairaus on edennyt pitkälle, aivoissa on jo tapahtunut laajempaa hermosolujen vaurioitumista, jota amyloidin poistaminen ei pysty korjaamaan.
Siksi mahdollinen hoito kannattaa arvioida silloin, kun sairaus on vielä varhaisessa vaiheessa.
Soveltuvuus ratkaistaan aina yksilöllisesti
Vaikka diagnoosi ja sairauden vaihe sopisivat anti-amyloidihoitoon, hoito ei automaattisesti sovellu kaikille.
Ennen hoitopäätöstä arvioidaan muun muassa aikaisemmat tutkimukset, yleinen terveydentila, lääkitykset sekä sellaiset tekijät, jotka voivat vaikuttaa hoidon turvallisuuteen. Lisäksi Alzheimerin tautiin liittyvä amyloidipatologia on varmistettava.
Tavoitteena ei ole löytää mahdollisimman monelle potilaalle anti-amyloidihoitoa, vaan tunnistaa ne potilaat, joille hoidosta voidaan perustellusti odottaa hyötyä ja joille se voidaan toteuttaa turvallisesti.
Tästä syystä hoito alkaa aina huolellisella soveltuvuuden arvioinnilla.